Een onderzoek naar de veiligheid en de effecten van een nieuw middel voor de behandeling van bewegingsstoornissen. Deel B.

In dit onderzoek testen we een nieuw onderzoeksmiddel dat wordt ontwikkeld als onderdeel van de behandeling van de ziekte van Parkinson en ALS.

De ziekte van Parkinson en ALS zijn beide aandoeningen die de zenuwen aantasten die onze spieren aansturen. Hierdoor krijgen mensen met deze ziekten problemen met bewegen.

Bij zowel de ziekte van Parkinson als ALS is er een probleem met de energiefabriekjes in de cellen, genaamd mitochondriën. Mitochondriën zijn verantwoordelijk voor het produceren van de energie die nodig is voor verschillende lichaamsfuncties. Wanneer deze energiefabriekjes niet goed werken kan dit zenuwcellen beschadigen. Een van de factoren die hierbij betrokken is, is een kleine ‘porie’, of gaatje, in de mitochondriën. Het openen van deze poriën leidt tot celdood van zenuwcellen. Aangenomen wordt dat dit de symptomen van zowel de ziekte van Parkinson als ALS veroorzaakt of eraan bijdraagt.

Het onderzoeksmiddel is ontworpen om het openen van de poriën tegen te gaan en daarmee de celdood van zenuwcellen te voorkomen. Op deze manier zou het kunnen helpen om de ziekte van Parkinson en ALS te vertragen of zelfs te stoppen.

In dit deel onderzoeken we hoe veilig het onderzoeksmiddel is in verschillende sterktes, als gezonde proefpersonen dit middel één of tweemaal per dag voor meerdere dagen toegediend krijgen. We vergelijken de werking van het onderzoeksmiddel met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.

Tijdens het onderzoek wordt 2 keer een ruggenprik (lumbaalpunctie) uitgevoerd. Er wordt dan een beetje vocht rond het ruggenmerg afgenomen. Op die manier kunnen wij de concentratie van het onderzoeksmiddel in dit vocht meten. De ruggenprik wordt gedaan door ervaren artsen.

Tijdens het onderzoek wordt er eenmalig een spierbiopt afgenomen uit de beenspier. Een biopt is het afnemen van een stukje weefsel, in dit geval een stukje spier uit het bovenbeen. Voor deze procedure word je plaatselijk verdoofd.

We vergelijken het effect van het middel wanneer het wordt toegediend op een lege maag (nuchtere toestand) met wanneer het wordt toegediend na het nuttigen van een vetrijk ontbijt (gevoede toestand). Tijdens het onderzoek krijg je daarom op twee dagen een vetrijk ontbijt of geen ontbijt voor dosering van het onderzoeksmiddel. Op de andere dagen kies je zelf je ontbijt.