Hoe verloopt geneesmiddelenonderzoek?
Een geneesmiddel mag alleen worden verkocht als bewezen is dat het veilig en effectief is. Geneesmiddelenonderzoek moet dat aantonen. Allereerst wordt in het laboratorium gekeken of een nieuw middel in gekweekte lichaamscellen en in proefdieren het gewenste effect heeft. Wetenschappers kijken naar het werkingsmechanisme: hoe kunnen de effecten van het middel verklaard worden? Welke processen in het lichaam worden beïnvloed? Ook wordt in het laboratorium gekeken of er ongewenste bijwerkingen optreden en waarom. Er is dus al veel kennis over een middel beschikbaar voordat het voor het eerst aan mensen wordt toegediend. Dat is van groot belang voor de veiligheid van proefpersonen.
Klinisch geneesmiddelenonderzoek
Na het laboratorium volgt het onderzoek bij mensen: het zogeheten klinische geneesmiddelenonderzoek. Dat is nodig, want lang niet alle middelen die uit het laboratoriumonderzoek komen, zijn ook echt geschikt.
Tijdens het klinisch geneesmiddelenonderzoek wordt het middel eerst gegeven aan gezonde vrijwilligers. Door met een zeer lage dosis te beginnen en die geleidelijk op te hogen, kijken we of het middel veilig is bij de doseringen waarvan we verwachten dat zij werkzaam zullen zijn. Bij het CHDR doen we bij gezonde vrijwilligers vaak al aanvullend onderzoek, zodat we iets kunnen zeggen over de werkzaamheid van het middel.
We vergelijken in het klinisch geneesmiddelenonderzoek het middel altijd met een nepmiddel (placebo). Zo wordt duidelijk of de veranderingen die we meten, veroorzaakt worden door het middel zelf of door andere oorzaken. Soms vergelijken we een nieuw middel vervolgens met een bestaand middel dat een vergelijkbaar effect heeft.
Een geneesmiddel mag alleen worden verkocht als bewezen is dat het veilig en effectief is”
Vrijwilligers gezocht
Om de onderzoeksvragen bij een nieuw geneesmiddel te beantwoorden, zoeken we vrijwilligers die passen bij onze vraagstelling. Het kan zijn dat we bijvoorbeeld alleen mannen of juist vrouwen zoeken, rokers of niet-rokers, of jongeren, dan wel ouderen. Mensen zijn nu eenmaal verschillend. De vrouwelijke cyclus veroorzaakt bijvoorbeeld variatie in allerlei lichaamsfuncties, die de onderzoeksresultaten kunnen beïnvloeden. Het kan in sommige gevallen praktisch zijn om eerst alleen bij mannen te testen. Uiteindelijk moeten we natuurlijk ook zeker weten dat vrouwen het middel veilig kunnen gebruiken en er baat bij hebben. Soms zoeken we oudere proefpersonen als vrijwilliger voor een onderzoek, omdat bepaalde geneesmiddelen vooral bij ouderen worden toegepast. Dan is het nuttig om zo vroeg mogelijk te weten wat de invloed van leeftijd is op werking en bijwerkingen.
Geneesmiddel testen bij patiënten
Zodra in gezonde vrijwilligers gebleken is dat het middel veilig is en er soms ook al iets gebleken is van de werkzaamheid, wordt een geneesmiddel verder getest bij patiënten met de ziekte waartegen het middel bedoeld is. We willen dan vooral weten of het middel inderdaad een effect heeft. Dat gebeurt eerst in kleine groepen patiënten – soms bij het CHDR en soms in de ziekenhuizen waarmee we samenwerken.
CHDR richt zich vooral op onderzoek bij gezonde vrijwilligers en bij kleine groepen patiënten. Andere organisaties voeren daarna nog studies uit bij grote aantallen patiënten. Dat gebeurt vaak bij patiënten die in het ziekenhuis zijn opgenomen of op de polikliniek in behandeling zijn.
Geneesmiddelenonderzoek en de overheid
Als in al die stappen is gebleken dat het middel inderdaad veilig en effectief is, legt de fabrikant de resultaten van het onderzoek voor aan de geneesmiddelenautoriteiten. In Nederland zijn dat het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen en het Europees geneesmiddelenagentschap (EMA, European Medicines Agency). Als deze instanties overtuigd zijn van de veiligheid en effectiviteit van het middel, kunnen zij toestemming geven om het middel op de markt te brengen.
Hoelang duurt het tot een nieuw geneesmiddel op de markt komt?
Over het algemeen zit er zo’n 10 jaar tussen de eerste toediening aan proefpersonen en de toelating van het geneesmiddel op de markt. Overigens halen lang niet alle potentiële geneesmiddelen de eindstreep. In veel gevallen blijkt het middel toch niet zo effectief te zijn als de fabrikant had gehoopt. Dat is natuurlijk jammer, maar het zou nog veel erger zijn als er onveilige of onwerkzame middelen op de markt zouden komen.
Soms worden ook middelen onderzocht die al op de markt zijn, bijvoorbeeld om te kijken of het ook voor een andere ziekte kan worden ingezet. De manier waarop dat gebeurt is niet veel anders dan bij een nieuw middel. Het belangrijkste verschil is dat we in dat geval al veel meer weten over de werkingen van de middelen en eventueel aanwezige bijwerkingen bij verschillende doseringen.
