HET ONDERZOEK
De ziekte van Parkinson is een neurologische ziekte zonder een bekende oorzaak of genezing. Momenteel kunnen patiënten met de ziekte van Parkinson alleen hun symptomen laten behandelen.
Het eiwit glucocerebrosidase (GCase) ruimt afvalstoffen in de hersencellen op. Uit eerdere onderzoeken is gebleken dat de activiteit van dit eiwit in patiënten met de ziekte van Parkinson
verlaagd is. Een klein percentage (15%) van de patiënten met de ziekte van Parkinson hebben een verandering (een mutatie) in het GBA1 eiwit waardoor de activiteit van het eiwit nog lager is. Door de verlaagde activiteit van het eiwit kunnen bepaalde afvalstoffen in de hersencellen niet goed worden afgebroken en deze hopen daardoor op. De ophoping van afvalstoffen in de hersencellen is een belangrijke oorzaak van de ziekte van Parkinson.
Het doel van het onderzoek is om de veiligheid en effecten van een nieuw middel voor de behandeling de ziekte van Parkinson te onderzoeken. Het onderzoeksmiddel activeert het eiwit GCase. Hierdoor kunnen afvalstoffen in de hersencellen weer beter worden afgebroken. Hierdoor wordt er gedacht dat het onderzoeksmiddel mogelijk de achteruitgang van de ziekte van Parkinson kan vertragen.
Het onderzoeksmiddel zal worden toegediend aan patiënten met een GBA1 mutatie en aan patiënt zonder deze mutatie. We vergelijken de werking van het onderzoeksmiddel met een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’. Het onderzoeksmiddel is tijdens dit onderzoek voor de eerste keer aan mensen toegediend.
Tijdens het onderzoek wordt twee keer een ruggenprik uitgevoerd. Er wordt dan een beetje vocht rond het ruggenmerg afgenomen. Op die manier kunnen wij de concentratie van het onderzoeksmiddel in dit vocht meten. De ruggenprik wordt gedaan door ervaren artsen.
Tijdens het onderzoek gebruikt u een app op een mobiele telefoon en een smartwatch (‘slim horloge’) om uw algemene beweging (stappen, looppas, slaap en hartslag) en de inname van uw Parkinson medicatie bij te houden.
Na het onderzoek kunt u nog 2 extra maanden deelnemen waarin u het onderzoeksmiddel (dus geen placebo) krijgt. Dit deel van het onderzoek is optioneel.
PLANNING
Voorafgaand aan het onderzoek:
- Informatiegesprek (duur: 1 uur)
- Medische keuring (duur: 1 uur)
Het onderzoek:
- 1 studieperiode van 3 dagen en 2 nachten
- 1 studieperiode van 2 dagen en 1 nacht
- 3 terugkommomenten
- Nakeuring
Als u ervoor kiest om ook met de verlenging van 2 maanden van het onderzoek mee te doen, bestaat het onderzoek nog uit de volgende extra bezoeken:
- 3 terugkommomenten (duur: 3x 3 uur)
- 1 studieperiode van 2 dagen en 1 nacht
De planning gaat in overleg met u en de studie-arts
Bijzondere omstandigheden
- Alcohol: niet toegestaan vanaf 24 uur voor de medische keuring, onderzoeksdagen en tijdens het verblijf op het CHDR. Op andere momenten tijdens de studie mag u gemiddeld niet meer dan 2 eenheden alcohol per dag drinken.
- Roken: het is niet toegestaan om meer dan 10 sigaretten per dag te roken. Verder is roken niet toegestaan in het onderzoekscentrum. Als er geen metingen zijn dan mag u buiten het gebouw roken.
- Cafeïne-houdende producten: chocolade, cola, energiedrank, koffie en thee hebben invloed op de metingen en daarom is het niet toegestaan meer dan 8 koppen per dag vanaf 7 dagen voor de start van het onderzoek tot en met de nakeuring te nuttigen. Tijdens het onderzoek mag u maximaal 2 kopjes per dag drinken.
- Grapefruit(sap), Sevilla sinaasappel(sap) bitter lemon en tonic: u mag deze producten niet eten of drinken vanaf 3 dagen voor de start van het onderzoek tot en met de nakeuring.
- Drugs: niet toegestaan vanaf 2 weken voor de medische keuring tot en met de nakeuring. Maanzaad kan leiden tot een positieve ‘drugs’ uitslag en dient vermeden te worden, dit geldt ook voor ‘passief meeroken van cannabis’.
- Geneesmiddelen: Parkinson medicatie in stabiele dosering is toegestaan. Gebruik van andere geneesmiddelen gaat in overleg met de studie-arts.
- Intensieve fysieke inspanningen: niet toegestaan vanaf 4 dagen voor de medische keuring en vanaf 4 dagen voor elk bezoek tot en met de nakeuring.
- Anticonceptie voor vrouwen: betrouwbare vorm vereist gedurende het onderzoek tot en met 90 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksmiddel. Onder betrouwbare vorm verstaan we spiraal, de pil, dubbele barrière anticonceptie (combinatie van een mannelijk of vrouwelijk condoom met diafragma of cervixkapje), geheelonthouding, sterilisatie of postmenopauzaal.
- Anticonceptie voor mannen: betrouwbare vorm vereist gedurende het onderzoek tot en met 90 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksmiddel. Ook mag u geen sperma doneren tot en met 90 dagen na de laatste dosering. Onder betrouwbare vorm verstaan we condoom, sterilisatie of geheelonthouding.
- Tijdens het onderzoek gebruikt u een app op een mobiele telefoon en een smartwatch om uw algemene beweging (stappen, looppas, slaap en hartslag) en de inname van uw Parkinson medicatie bij te houden. We vragen u de smartwatch zo veel mogelijk te dragen aan de kant van uw lichaam waar u de meeste Parkinson klachten ervaart.
Vergoeding
Voor deelname aan dit onderzoek ontvangt u een bruto vergoeding van € 3.406,-. Wanneer u aan de verlenging van het onderzoek deelneemt, krijgt u een totale vergoeding van
€6.068,-. Wanneer u tijdens deze verlenging ook toestemming geeft voor een derde ruggenprik, krijgt u een totale vergoeding van €6.407,-.
Dit is exclusief reiskosten. Reiskosten worden vergoed (€ 0,23 per km)
Algemene informatie
Indien je langs komt voor een medische keuring vragen wij of je een ID-kaart of paspoort mee wilt nemen. Met deze gegevens bekijken wij of je de afgelopen 3 maanden hebt meegedaan aan een medisch onderzoek. (zie: is geneesmiddelenonderzoek veilig?)
Aanmelden als vrijwilliger voor geneesmiddelenonderzoek bij het CHDR is altijd vrijblijvend.
HEB JE NOG VRAGEN?
Bekijk dan de veelgestelde vragen of neem contact met ons op.
Bekijk dan de veelgestelde vragen of neem contact met ons op.
Uitgelichte onderzoeken
Uitgelichte onderzoeken
IN HET CENTRUM VAN GEZONDHEID & WELZIJN
