Een onderzoek naar de veiligheid en de effecten van een nieuw middel voor de behandeling van progressieve multiple sclerose.

Multiple Sclerosis (MS) is een ziekte dat zorgt voor ontstekingen in de hersenen en het ruggenmerg. Deze ontstekingen worden veroorzaakt door het verlies van de beschermlaag (myeline) rondom de zenuwen. Door het verlies van deze beschermlaag worden de signalen tussen zenuwen verstoord. Dat kan problemen geven binnen de hersenen, zoals problemen met het zicht, bewegen, praten, concentratie en/of geheugen.

In dit onderzoek wordt een nieuw middel onderzocht voor de behandeling van patiënten met progressieve MS. In dieren heeft het onderzoeksmiddel twee effecten gehad: het verminder ontsteking (waardoor er minder zenuwschade was) en verbeterde het herstel van de beschermende laag (myeline) rondom de zenuwen. Het onderzoeksmiddel is al onderzocht bij gezonde vrijwilligers.

Het onderzoeksmiddel zal worden toegediend via een orale capsule, een maal per dag ingenomen. Het onderzoek bestaat uit 2 fases.

In fase 1 worden deelnemers willekeurig toegewezen om het onderzoeksmiddel of de placebo te krijgen. Een placebo is een medicijn zonder werkzame stof, een ‘nepmedicijn’. De eerste fase duurt ongeveer 28 tot 31 weken en begint met een screening. Je kunt alleen blijven deelnemen aan het onderzoek als je hiervoor bent goedgekeurd. Daarna begint de voorbehandelingsperiode, die ongeveer 4 weken duurt en voorafgaat aan de eerste behandelingsperiode. Tijdens de voorbehandeling tot en met week 10 van de eerste behandelperiode drinkt u elke dag zogenaamd ‘zwaar water’. In totaal duurt dit ongeveer 14 weken. Vanaf het begin van de eerste behandelingsperiode gebruikt u gedurende ongeveer 24 weken ook het onderzoeksmiddel of een placebo.

De tweede fase duurt ongeveer 28 weken. In deel 2 van het onderzoek krijgen alle deelnemers in deze fase gedurende ongeveer 24 weken het onderzoeksmiddel toegediend. Deelnemers die tijdens deel 1 een placebo kregen, krijgen tijdens deel 2 een lagere dosis van het onderzoeksmiddel. Deelnemers die tijdens deel 1 het onderzoeksmiddel krijgen, blijven dezelfde dosis van het onderzoeksmiddel in deel 2 krijgen. Aan het einde van deze fase vindt een vervolgbezoek plaats.

Zwaar water is een vorm van water die hetzelfde smaakt als gewoon water. Het lichaam ziet en verwerkt dit ook als gewoon water en gebruikt het om nieuwe moleculen op te bouwen. Hierdoor kan het worden aangetroffen in urine en hersenvocht. Door uw urine en hersenvocht te analyseren, kunnen we onderzoeken hoeveel zwaar water uw lichaam heeft opgenomen en gebruikt. De hoeveelheid zwaar water die voor dit onderzoek wordt gebruikt, is niet gevaarlijk voor uw lichaam.

Tijdens het onderzoek wordt 4 keer een ruggenprik (lumbaalpunctie) uitgevoerd. Er wordt dan een beetje vloeistof uit de vloeistof rond het ruggenmerg gehaald. Op deze manier kunnen we de concentratie van het onderzoeksmiddel en het zware water in deze vloeistof meten. De ruggenprik wordt gedaan door ervaren artsen en vindt plaats onder plaatselijke verdoving.

Daarnaast wordt er tijdens het onderzoek 5 keer een MRI-scan van uw hersenen gemaakt. Met een MRI (Magnetic Resonance Imaging) kunnen we een beter beeld krijgen van je hersenen. De scan is onschadelijk en pijnloos. Je ligt op een tafel die je in en uit een tunnel beweegt.

Tijdens het onderzoek wordt uw aantal stappen dagelijks bijgehouden met behulp van een horloge dat u draagt vanaf het begin van de voorbehandelingsperiode tot het einde van de behandeling. Ook vragen we je om de vingerkloptest een aantal keer thuis uit te voeren. Deze vingerkloptest test de spierfunctie en in het bijzonder de spiersnelheid en -coördinatie. Apparatuur voor het aantal stappen en de vingerkloptest wordt door ons verzorgd.