Een onderzoek naar de veiligheid en effecten van een nieuw middel voor de behandeling van de ziekte van Parkinson. Deel D.

De ziekte van Parkinson is een neurologische ziekte zonder een bekende oorzaak of genezing. Momenteel kunnen patiënten met de ziekte van Parkinson alleen hun symptomen laten behandelen.

Het eiwit glucocerebrosidase (GCase) ruimt afvalstoffen in de hersencellen op. Uit eerdere onderzoeken is gebleken dat de activiteit van dit eiwit in patiënten met de ziekte van Parkinson verlaagd is. Een klein percentage (15%) van de patiënten met de ziekte van Parkinson hebben een verandering (een mutatie) in het GBA1 eiwit waardoor de activiteit van het eiwit nog lager is. Door de verlaagde activiteit van het eiwit kunnen bepaalde afvalstoffen in de hersencellen niet goed worden afgebroken en deze hopen daardoor op. De ophoping van afvalstoffen in de hersencellen is een belangrijke oorzaak van de ziekte van Parkinson.

Het doel van het onderzoek is om de veiligheid en effecten van een nieuw middel voor de behandeling de ziekte van Parkinson te onderzoeken. Het onderzoeksmiddel activeert het eiwit GCase. Hierdoor kunnen afvalstoffen in de hersencellen weer beter worden afgebroken. Hierdoor wordt er gedacht dat het onderzoeksmiddel mogelijk de achteruitgang van de ziekte van Parkinson kan vertragen.

Het onderzoeksmiddel zal worden toegediend aan patiënten met een GBA1 mutatie en aan patiënt zonder deze mutatie. We vergelijken de werking van het onderzoeksmiddel met een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’. Het onderzoeksmiddel is tijdens dit onderzoek voor de eerste keer aan mensen toegediend.

Tijdens het onderzoek wordt twee keer een ruggenprik uitgevoerd. Er wordt dan een beetje vocht rond het ruggenmerg afgenomen. Op die manier kunnen wij de concentratie van het onderzoeksmiddel in dit vocht meten. De ruggenprik wordt gedaan door ervaren artsen.

Tijdens het onderzoek gebruikt u een app op een mobiele telefoon en een smartwatch (‘slim horloge’) om uw algemene beweging (stappen, looppas, slaap en hartslag) en de inname van uw Parkinson medicatie bij te houden.

Na het onderzoek kunt u aansluitend nog 6 extra maanden deelnemen waarin u het onderzoeksmiddel (dus geen placebo) krijgt. Dit deel (deel E) van het onderzoek is optioneel. Wanneer u aan deze optionele verlenging deelneemt, ontvangt u nog een extra vergoeding van €6.011.