Een onderzoek naar de veiligheid en effecten van een nieuw middel voor de behandeling van de ziekte van Parkinson. Deel B.

De ziekte van Parkinson is een neurologische aandoening waarvoor op dit moment nog geen genezing bestaat. Mensen met de ziekte van Parkinson kunnen momenteel alleen hun symptomen behandelen. Nieuwe inzichten wijzen op een mogelijk verband tussen het LRRK2 gen en het ontstaan van de ziekte.

Het LRRK2 gen zorgt voor de productie van het LRRK2 eiwit. Dit eiwit speelt een rol in de opstapeling van afvalstoffen. Bij mensen met de ziekte van Parkinson is het LRRK2 eiwit overactief. Deze verhoogde activiteit zorgt ervoor dat de opruimers (lysosomen) in de hersenen minder goed werken. Hierdoor kunnen afvalstoffen niet goed opgeruimd worden en stapelen de afvalstoffen op. Dit kan leiden tot schade in de zenuwcellen, wat uiteindelijk kan bijdragen aan het ontstaan van de ziekte van Parkinson.

Het onderzoeksmiddel dat wij testen, kan mogelijk helpen om schade aan zenuwcellen te voorkomen. Het middel breekt het LRRK2-eiwit af. Op deze manier hopen we ophopingen van afvalstoffen te verminderen en zo zenuwcellen beter te beschermen tegen schade. Het doel van dit onderzoek is om de veiligheid en de werking van het onderzoeksmiddel te onderzoeken.

Sommige mensen met de ziekte van Parkinson hebben een afwijking van het LRRK2 gen die leidt tot verhoogde activiteit van het LRRK2 eiwit. Maar ook mensen zonder zo’n afwijking kunnen een verhoogde activiteit van het LRRK2 eiwit hebben. Daarom maakt het voor dit onderzoek niet uit of u een afwijking in het LRRK2 gen heeft.

Tijdens het onderzoek worden 3 ruggenprikken (lumbaalpuncties) uitgevoerd. Hierbij wordt door ervaren artsen een kleine hoeveelheid vocht rond het ruggenmerg afgenomen. Op deze manier kunnen we meten hoe het onderzoeksmiddel zich in het lichaam verspreidt.

We vergelijken de werking van het onderzoeksmiddel met een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.