Hoe verloopt geneesmiddelenonderzoek?

Is een geneesmiddel bewezen veilig en effectief? Alleen dan mag het worden verkocht. Dit is waar geneesmiddelenonderzoek in het spel komt.

Allereerst wordt in het laboratorium gekeken of een nieuw geneesmiddel het gewenste effect heeft bij gekweekte lichaamscellen en proefdieren.

Wetenschappers kijken naar het werkingsmechanisme:

• Hoe kunnen de effecten van het middel verklaard worden?
• Welke processen in het lichaam worden beïnvloed? En treden er in het laboratorium verder nog ongewenste bijwerkingen op en waarom.

Er is dus al veel kennis over een middel beschikbaar voordat het voor het eerst aan mensen wordt toegediend. Dat is van groot belang om de veiligheid van proefpersonen te waarborgen.

Klinisch geneesmiddelenonderzoek

Na het laboratorium volgt het onderzoek bij mensen: het zogeheten klinische geneesmiddelenonderzoek. Dat is nodig, want lang niet alle middelen die uit het laboratoriumonderzoek komen, zijn ook echt geschikt.

Tijdens het klinisch geneesmiddelenonderzoek worden de volgende stappen genomen:

Stap 1: Testen op gezonde vrijwilligers

• We beginnen eerst met een zeer lage dosis van het middel en verhogen geleidelijk. Op deze manier kijken we of het middel veilig is bij doseringen die naar verwachting effectief zullen zijn.
• Bij het CHDR doen we vaak aanvullend onderzoek bij gezonde vrijwilligers, zodat we iets kunnen zeggen over de werkzaamheid van het middel.

Stap 2: Vergelijking met placebo

• In het klinisch geneesmiddelenonderzoek vergelijken we het altijd met een nepmiddel (placebo). Dit helpt ons te bepalen of de gemeten veranderingen worden veroorzaakt door het middel zelf of door andere oorzaken.

Stap 3: Eventueel: vergelijking met bestaand middel

• Soms vergelijken we een nieuw middel daarna met een bestaand middel dat een vergelijkbaar effect heeft. Dit geeft ons inzicht in de effectiviteit van het nieuwe middel in vergelijking met wat al op de markt is.

Wat valt onder geneesmiddelenonderzoek?

Klinisch geneesmiddelenonderzoek is onderzoek naar geneesmiddelen bij mensen. Hierbij wordt de werking van geneesmiddelen onderzocht. Dit kan vergeleken worden met een placebo (nepmiddel) of een middel dat al bestaat. Mocht het geneesmiddel veilig en effectief zijn, dan moeten de fabrikanten de onderzoeksresultaten voorleggen aan de geneesmiddelenautoriteiten. Als deze instanties overtuigd zijn van de veiligheid en effectiviteit van het middel, dan kan het dankzij jouw deelname aan het geneesmiddelenonderzoek de markt op.

Vrijwilligers gezocht

Om de vragen rond een nieuw geneesmiddel te beantwoorden, zijn we op zoek naar vrijwilligers die passen bij onze onderzoeksvraag. Wil je meedoen aan onderzoek en komt er uit de test naar voren dat je geschikt bent om een proefpersoon te worden? Dan word je altijd betaald voor je inspanningen. We zoeken soms specifieke groepen vrijwilligers, zoals:

• Alleen mannen of juist alleen vrouwen
• Rokers of niet-rokers
• Jongeren of ouderen

Iedereen is nu eenmaal anders. Bijvoorbeeld, de vrouwelijke cyclus veroorzaakt variatie in allerlei lichaamsfuncties, wat de resultaten van het onderzoek kan beïnvloeden. Daarom kan het in sommige gevallen praktisch zijn om eerst alleen bij mannen te testen. Uiteindelijk moeten we natuurlijk ook zeker weten dat vrouwen het middel veilig kunnen gebruiken en er baat bij hebben.

Soms zoeken we oudere proefpersonen als vrijwilliger voor een onderzoek, omdat bepaalde geneesmiddelen vooral bij ouderen worden gebruikt. Op die manier kunnen we zo vroeg mogelijk begrijpen wat de invloed van leeftijd is op de werking en bijwerkingen van het middel.

Geneesmiddel testen bij patiënten

Zodra in gezonde vrijwilligers gebleken is dat het middel veilig is (en er soms ook al iets gebleken is van de werkzaamheid), wordt een geneesmiddel verder getest bij patiënten die lijden aan de specifieke ziekte waartegen het middel bedoeld is. Hierbij is het dan vooral van belang om te achterhalen of het middel daadwerkelijk effect heeft. Dat gebeurt eerst in kleine groepen patiënten, soms bij het CHDR en soms in de ziekenhuizen waarmee we samenwerken.

CHDR richt zich vooral op onderzoek bij 2 groepen vrijwilligers:

• Gezonde vrijwilligers
• Kleine groepen patiënten

Na deze beginfase voeren andere organisaties grootschaliger studies uit bij grote aantallen patiënten. Deze vinden vaak plaats in ziekenhuisomgevingen, waar patiënten zijn opgenomen of op de polikliniek in behandeling zijn.

Geneesmiddelenonderzoek en de overheid

Wanneer blijkt dat het geneesmiddel na al deze stappen inderdaad veilig en effectief is, dan moeten de fabrikanten de onderzoeksresultaten voorleggen aan de geneesmiddelenautoriteiten. In Nederland zijn dat het:

• College ter Beoordeling van Geneesmiddelen
• Het Europees geneesmiddelenagentschap (EMA, European Medicines Agency)

Als deze instanties overtuigd zijn van de veiligheid en effectiviteit van het middel, kunnen zij toestemming geven om het middel op de markt te brengen.

Hoe lang duurt het om medicijnen te testen?

Gemiddeld duurt het ongeveer 10 jaar: vanaf de eerste tests op proefpersonen tot de uiteindelijke goedkeuring voor markttoelating. Het is belangrijk om te merken dat lang niet alle potentiële geneesmiddelen deze eindstreep halen. Soms blijkt het middel minder effectief dan gehoopt. Dit is natuurlijk teleurstellend, maar hiermee voorkomen we dat onveilige of ineffectieve medicijnen op de markt komen.

Soms worden ook middelen onderzocht die al op de markt zijn, bijvoorbeeld om te kijken of het ook voor een andere ziekte kan worden ingezet. De aanpak hiervoor verschilt niet veel van dan die bij een nieuw middel. Het belangrijkste verschil is dat we in dit geval al veel meer kennis hebben over de werking en mogelijke bijwerkingen van het middel bij verschillende doseringen.