Een onderzoek naar de veiligheid en effecten van een nieuw middel voor de behandeling van de ziekte van Parkinson. Deel A.

Het doel van het onderzoek is om de veiligheid en effecten van een nieuw middel voor de behandeling de ziekte van Parkinson te onderzoeken.

De ziekte van Parkinson is een neurologische ziekte zonder een bekende oorzaak of genezing. Momenteel kunnen patiënten met de ziekte van Parkinson alleen hun symptomen laten behandelen. Een van de recente inzichten is het verband tussen het LRRK2 gen en de ziekte van Parkinson. Dit is een gen dat bij sommige de mensen met de ziekte van Parkinson een verandering (een mutatie) bevat, waardoor het LRRK-2 eiwit niet goed functioneert. Hierdoor kunnen afvalmoleculen zich opstapelen, wat kan leiden tot schade in de zenuwcellen en dit kan uiteindelijk de ziekte van Parkinson veroorzaken. De verwachting is dat het onderzoeksmiddel helpt bij het afbreken van LRRK2 en daarmee de opeenstapeling en schade binnen de zenuwcellen zal voorkomen.

Gedurende het onderzoek wordt twee keer een ruggenprik (lumbaalpunctie) uitgevoerd. Er wordt dan een beetje vocht rond het ruggenmerg afgenomen. Op die manier kunnen wij de concentratie van het onderzoeksmiddel in dit vocht meten. De ruggenprik wordt gedaan door ervaren artsen.

We vergelijken de werking van het onderzoeksmiddel met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’.