HET ONDERZOEK
In dit onderzoek beoordelen wij de veiligheid, opname en afbraak van een nieuw middel dat ontwikkeld is voor de behandeling van Spinale Musculaire Atrofie (SMA). SMA is een erfelijke spierziekte die tot uiting komt op jonge leeftijd vanwege een fout in het Survival of Motor Neuron 1 gen (SMN1). Door deze fout wordt er minder SMN-eiwit in de zenuwcellen geproduceerd waardoor deze cellen in het ruggenmerg kapotgaan, met als gevolg het optreden van spierzwakte. Zonder behandeling wordt de spierzwakte geleidelijk erger en kan dit leiden tot vermindering in mobiliteit en zelfs tot overlijden door falen van de ademhalingsspieren.
Als behandeling bestaat op dit moment al medicatie die op dezelfde manier werkt als het onderzoeksmiddel. Een groot voordeel van het onderzoeksmiddel is dat het mogelijk langer werkzaam is, waardoor het minder vaak aan patiënten met SMA toegediend hoeft te worden. Aangezien deze middelen via een ruggenprik toegediend worden, kan hierdoor de fysieke belasting voor deze patiënten aanzienlijk afnemen.
Tijdens het onderzoek wordt vier keer een ruggenprik (lumbaalpunctie) uitgevoerd. Bij de eerste ruggenprik wordt het onderzoeksmiddel toegediend. Bij de overige ruggenprikken nemen we een beetje vocht rond het ruggenmerg af. Op die manier kunnen we de concentratie van het onderzoeksmiddel in dit vocht meten. De ruggenprik wordt gedaan door ervaren artsen.
Het effect van het onderzoeksmiddel wordt vergeleken met het effect van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’ dat er hetzelfde uitziet als het onderzoeksmiddel.
PLANNING
Voorafgaand aan het onderzoek:
- Informatiegesprek (duur: 1 uur)
- Medische keuring (duur: 1 uur)
Het onderzoek:
- 1 studieperiode van 2 dagen en 2 nachten
- 4 terugkommomenten
- 6 telefonische afspraken
- Telefonische nakeuring
De studieduur tot en met de telefonische nakeuring is in totaal 13 maanden.
Bijzondere omstandigheden
- Alcohol: niet toegestaan vanaf 24 uur voor de medische keuring en vanaf 48 uur voor de eerste onderzoeksdag tot 3 maanden na de toediening van het onderzoeksmiddel. Daarna maximaal 6 eenheden alcohol per week, met een maximum van 2 eenheden alcohol per dag tot aan de telefonische nakeuring.
- Niet roken: roken is niet toegestaan vanaf 3 maanden voor de medische keuring tot 3 maanden na de toediening van het onderzoeksmiddel. Het gebruik van elektronische sigaretten of nicotinepleisters is ook niet toegestaan.
- Drugs: het gebruik van ‘drugs’ zoals cannabis kan de metingen beïnvloeden. Daarom is het gebruik van drugs niet toegestaan tijdens studiedeelname. Ook bij de medische keuring mag je geen positieve drugstest hebben. Maanzaad kan leiden tot een positieve ‘drugs’ uitslag en dient ook vermeden te worden vanaf 3 dagen voor de medische keuring en vanaf 3 dagen voor de eerste onderzoeksdag, dit geldt ook voor ‘passief meeroken van cannabis’.
- Geneesmiddelen: voorgeschreven medicatie en natuurgeneesmiddelen zijn niet toegestaan vanaf 28 dagen voor de start van het onderzoek tot aan het einde van het onderzoek. Voor vrij verkrijgbare geneesmiddelen geldt dat deze 14 dagen voor de start van het onderzoek tot aan het einde van het onderzoek niet zijn toegestaan.
- Voedingssupplementen en vitamines: niet toegestaan vanaf 14 dagen voor de start van het onderzoek tot aan het einde van het onderzoek.
- Intensieve fysieke inspanningen: niet toegestaan vanaf 48 uur voor de start van het onderzoek.
- Anticonceptie: vrijwilligers met vruchtbare vrouwelijke partners gebruiken een betrouwbare vorm van anticonceptie tot 5 maanden na de toediening van het onderzoeksmiddel.
Vergoeding
Voor deelname aan dit onderzoek ontvang je een bruto vergoeding van € 9.303,-.
Dit is exclusief reiskosten. Reiskosten worden vergoed (€ 0,21 per km).
Algemene informatie
Indien je langs komt voor een medische keuring vragen wij of je een ID-kaart of paspoort mee wilt nemen. Met deze gegevens bekijken wij of je de afgelopen 3 maanden hebt meegedaan aan een medisch onderzoek. (zie: is geneesmiddelenonderzoek veilig?)
Aanmelden als vrijwilliger voor geneesmiddelenonderzoek bij het CHDR is altijd vrijblijvend.
HEB JE NOG VRAGEN?
Bekijk dan de veelgestelde vragen of neem contact met ons op.
Bekijk dan de veelgestelde vragen of neem contact met ons op.
IN HET CENTRUM VAN GEZONDHEID & WELZIJN
