proefpersoon nl logo

Een onderzoek naar een nieuw middel voor de behandeling van de spierziekte FSHD 1 in patiënten.

man vrouw 18 - 65 jaar vergoeding Vergoeding € 1204,-



 

 

Deelnemerscategorie:

Voor dit onderzoek zoeken wij mannen en vrouwen tussen de 18-65 jaar, gediagnosticeerd met FSHD 1 die met of zonder hulpmiddelen kunnen lopen.

Het onderzoek:

Facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD), wat ook bekend staat als de ziekte van Landouzy-Dejerine, is een genetische aandoening die de spierfunctie beïnvloedt. FSHD komt aan het licht door progressieve spierzwakte van het gezicht, de schouders, armen en buik. Vervolgens worden de spieren van de heupen en de benen aangetast, wat voor een aanzienlijke handicap zorgt voor FSHD patiënten. Er is geen medicijn beschikbaar voor. In dit onderzoek wordt een onderzoeksmiddel onderzocht dat mogelijk kan worden ingezet voor de behandeling van FSHD1. Het doel van dit onderzoek is om de veiligheid, werkzaamheid en effectiviteit van het middel te onderzoeken bij personen met FSHD1. De effecten van het middel worden vergeleken met de effecten van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’ dat er hetzelfde uitziet als het echte medicijn.

Het onderzoeksmiddel, FTX-1821, wordt getest in opdracht van Fulcrum Therapeutics. In het laboratorium zijn er aanwijzingen dat het eiwit dat betrokken is bij FSHD (DUX-4) geremd kan worden door FTX-1821. In dit onderzoek zal worden onderzocht of dit ook in mensen met FSHD1 gebeurt. Het middel wordt tijdens het onderzoek gedurende 14 dagen twee keer per dag ingenomen. Om het effect op spierweefsel te onderzoeken zal er tweemaal een spierbiopt worden afgenomen uit een spier in het been. Het onderzoeksmiddel is nog niet op de markt, en kan buiten het onderzoek niet voorgeschreven worden.

Voor de mogelijkheden voor deelname en verdere informatie over het onderzoek kunt u contact opnemen met het CHDR op 071-5246464.

Planning:

Voorafgaand aan het onderzoek is er een informatiegesprek (duur: 1 uur), een medische keuring (duur: 2 uur) en een MRI onderzoek (duur: 1,5 uur).

Het onderzoek bestaat uit 1 studieperiode van 3 dagen en 2 nachten, 2 terugkommomenten (duur: 5 uur), 1 studieperiode van 2 dagen en 1 nacht en een nakeuring.

De planning voor het onderzoek gaat in overleg met de studie-arts.

Bijzondere omstandigheden:

Wij vragen de vrijwilligers om vanaf 48 uur voor elke onderzoeksdag en gedurende het verblijf op het CHDR geen alcohol te nuttigen. U mag gedurende de looptijd van het onderzoek geen drugs, waaronder cannabis, gebruiken. Tijdens de studie is het gebruik van geneesmiddelen alleen in overleg met de onderzoeker toegestaan. Vanaf 14 dagen voor de keuring tot en met het onderzoek mag u niet roken. Ook is het gebruik van elektronische sigaretten en nicotinepleisters niet toegestaan in deze periode. Intensieve fysieke inspanningen dienen te worden vermeden vanaf 48 uur voor de keuring en gedurende de studie. Chocolade, cola, energiedrank, koffie en thee (cafeïne-houdende producten) hebben invloed op de metingen en zijn niet toegestaan vanaf 24 uur voor een onderzoeksdag tot en met de laatste bloedafname op een onderzoeksdag. U mag 72 uur voor elk bezoek aan het CHDR totdat u het centrum verlaat geen voedsel of dranken nuttigen die grapefruitsap of kinine (bijv. tonic of bitter lemon) bevatten. Vrijwilligers gebruiken een betrouwbare vorm van anticonceptie.

Vergoeding:

Voor deelname aan dit onderzoek ontvangt u een vergoeding van € 1.204,00.
Dit is exclusief reiskosten. Reiskosten worden vergoed (€ 0,19 per km, max. 200 km enkele reis) voor elke reis.

Algemene informatie:

Indien u langs komt voor een medische keuring vragen wij of u een ID-kaart of paspoort mee wilt nemen. Hiervan maken wij een kopie en met deze gegevens bekijken wij of u de afgelopen 3 maanden hebt meegedaan aan een medisch onderzoek. (zie: is meedoen veilig?)

Direct aanmelden

Aanmelden als vrijwilliger voor geneesmiddelenonderzoek bij het CHDR is altijd vrijblijvend.